UNO STUDIO ITALIANO OFFRE NUOVE SPERANZE AI PAZIENTI CON FIBROSI CISTICA

La combinazione tra un farmaco e un integratore che contiene un principio attivo del tè verde, entrambi già in uso con altre indicazioni, nei pazienti con fibrosi cistica può ‘riattivare’ la proteina difettosa coinvolta nella regolazione dei meccanismi di autofagia che “puliscono” l’ambiente cellulare. Accade nell’80% dei pazienti con fibrosi cistica: le cellule si trovano a vivere in un ambiente tossico che ne danneggia la funzione, determinando una serie di complicanze che incidono significativamente sull’aspettativa di vita, quali infiammazione polmonare cronica, deficit del pancreas esocrito ed elevata concentrazione di elettroliti nel sudore.

Lo studio pubblicato sulla rivista internazionale Autophagy (De Stefano D et al, “Restoration of CFTR function in patients with cystic fibrosis carrying the F508del-CFTR mutation”), nasce da una scoperta di un gruppo di ricercatori guidati dal Prof. Luigi Maiuri (Fondazione Istituto europeo per la ricerca in Fibrosi Cistica Milano): nel 2010 veniva identificato il meccanismo attraverso cui si verificava il blocco dell’autofagia e dimostrato su topi e cellule di pazienti con FC con mutazione F508del (delta F508), che si poteva ripristinare anche la funzionalità della proteina CFTR mutata.

A partire da questa scoperta, grazie alla collaborazione con l’Università Federico II di Napoli, l’Università Descartes di Parigi e l’Università di Dundee – Uk, è stato disegnato un approccio innovativo che consente di correggere il difetto di funzione di trasporto di cloro causato dalla più comune fra le oltre 2.000 mutazioni del gene CFTR. La strada consiste nella somministrazione di un farmaco, la cisteamina, già utilizzato per la cura di un’altra malattia, in combinazione con un integratore alimentare di epigallocatechin gallato (Egcg). I risultati della ricerca dimostrano che la loro combinazione “migliora significativamente la funzione della proteina mutata F508delta e riduce in 9 pazienti su 10 omozigoti per questa mutazione le elevate concentrazioni di cloro nel sudore. Inoltre, il trattamento si è rivelato efficace nel ridurre l’infiammazione polmonare”.

fonte: federsalus.it