Approvazione della L-Glutammina Orale (Endari) per l’Anemia Falciforme da parte della FDA
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente approvato la L-glutammina in forma di polvere da assumere per via orale, commercializzata con il nome Endari, per il trattamento dell’anemia falciforme nei pazienti di età superiore ai 5 anni. Questo rappresenta un passo significativo poiché è il primo trattamento approvato per i pazienti con anemia falciforme in quasi due decenni. Secondo Richard Pazdur, del Center for Drug Evaluation and Research della FDA e direttore dell’Oncology Center of Excellence della FDA, “Fino ad oggi, solo un altro farmaco è stato approvato per i pazienti che vivono con questa grave e debilitante condizione.”
Secondo i dati dei National Institutes of Health, l’anemia falciforme colpisce circa 100.000 persone negli Stati Uniti, con una maggiore incidenza tra le persone di origine afro-americana e latina, così come in altri gruppi di minoranza. Questa malattia riduce notevolmente l’aspettativa di vita dei pazienti, con una sopravvivenza media compresa tra 40 e 60 anni.
I risultati sulla sicurezza e sull’efficacia della L-glutammina provengono da uno studio randomizzato che ha coinvolto pazienti con anemia falciforme, di età compresa tra 5 e 58 anni, che avevano avuto almeno due crisi dolorose nei 12 mesi precedenti all’arruolamento nello studio. Questi pazienti sono stati assegnati casualmente al trattamento con il farmaco sperimentale o con un placebo, con un periodo di valutazione di 48 settimane. I risultati hanno dimostrato che i pazienti trattati con L-glutammina hanno avuto meno necessità di ricoveri ospedalieri, meno giorni passati in ospedale a causa di crisi dolorose e un minor numero di casi di sindrome del torace acuto, una complicanza pericolosa della malattia (8,6% rispetto al 23,1% dei pazienti che hanno ricevuto un placebo).
Gli effetti collaterali comuni associati all’assunzione di L-glutammina includono stipsi, nausea, mal di testa, dolore addominale, tosse, dolore alle estremità, dolore alla schiena e dolore toracico.
È importante notare che Endari ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per questa indicazione, il che offre incentivi per promuovere lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Inoltre, lo sviluppo di questo farmaco è stato supportato in parte dal programma di sovvenzioni per prodotti orfani della FDA, che fornisce finanziamenti per gli studi clinici sulla sicurezza e sull’efficacia dei prodotti destinati alle malattie rare.
